LABORATORIO DI BIOTECNOLOGIE FARMACEUTICHE A - L

1. Conoscenza e comprensione

Al termine dell'insegnamento lo studente sarà in grado di:

• descrivere i principi fondamentali delle biotecnologie farmaceutiche;
• illustrare le basi della tecnologia del DNA ricombinante;
• spiegare le strategie di produzione di proteine ricombinanti in sistemi procariotici ed eucariotici;
• identificare le principali categorie di farmaci biotecnologici;
• descrivere i principi delle tecniche di purificazione e caratterizzazione delle macromolecole biologiche;
• riconoscere le applicazioni terapeutiche di proteine ricombinanti, anticorpi monoclonali, vaccini e oligonucleotidi di sintesi.

2. Capacità di applicare conoscenza e comprensione

Lo studente sarà in grado di:

• applicare metodiche di trasformazione batterica;
• utilizzare procedure di selezione cellulare e valutazione dell'espressione genica;
• eseguire operazioni di estrazione e purificazione di proteine ricombinanti;
• interpretare risultati sperimentali derivanti dalle attività di laboratorio;
• calcolare l'efficienza di trasformazione e valutare la qualità dei risultati ottenuti;
• utilizzare software di visualizzazione molecolare per l'analisi strutturale delle biomacromolecole.
  

3. Autonomia di giudizio

Lo studente sarà in grado di:

• analizzare criticamente risultati sperimentali;
• valutare strategie alternative per la produzione di farmaci biotecnologici;
• confrontare vantaggi e limiti delle differenti piattaforme espressive;
• interpretare dati relativi a processi di purificazione proteica e caratterizzazione molecolare;
• discutere criticamente vantaggi e limiti delle moderne tecnologie biotecnologiche.

4. Abilità comunicative

Lo studente sarà in grado di:

• esporre in maniera chiara e completa i concetti e le metodologie biotecnologiche;
• utilizzare la terminologia specialistica propria delle biotecnologie farmaceutiche;
• argomentare le scelte metodologiche utilizzate nelle produzioni biotecnologiche;
• discutere applicazioni cliniche dei farmaci biotecnologici.

5. Capacità di apprendimento

Lo studente sarà in grado di:

• reperire autonomamente informazioni scientifiche da fonti bibliografiche specialistiche;
• aggiornare le proprie conoscenze in un settore caratterizzato da rapida evoluzione scientifica e tecnologica;
• approfondire autonomamente nuove metodologie biotecnologiche;
• integrare conoscenze provenienti da discipline biologiche, farmacologiche, chimico- e tecnologico-farmaceutiche.

L'insegnamento prevede complessivamente 58 ore, articolate in 28 ore (4 CFU) di Didattica Erogativa (lezioni frontali) e 30 ore (2 CFU) di Didattica Interattiva (esercitazioni a posto singolo in laboratorio).

Secondo il RDA, Art. 12 - Crediti Formativi Universitari (CFU), nel carico standard di 25 ore di impegno complessivo dello studente corrispondente a un credito possono rientrare: a) 7 ore dedicate a lezioni frontali o attività equivalenti e le restanti allo studio individuale; b) almeno 12 e non più di 15 ore dedicate a esercitazioni in aula o attività assistite equivalenti e le restanti allo studio ed alla rielaborazione personale.

Qualora l'insegnamento venisse impartito in modalità mista o a distanza potranno essere introdotte le necessarie variazioni rispetto a quanto sopra dichiarato, al fine di rispettare il programma previsto e riportato nel presente syllabus.

Sono considerate indispensabili le conoscenze derivanti dai seguenti insegnamenti: Chimica Generale ed inorganica, Biologia animale e Biologia Vegetale, Biologia Molecolare, Anatomia umana, Chimica Organica, Chimica analitica, Microbiologia, Biochimica e Biochimica Applicata, Fisiologia Generale, Chimica Farmaceutica e Tossicologica, Laboratorio di analisi dei Farmaci, Farmacologia e Farmacoterapia.

Propedeuticità formali: secondo quanto previsto dal Regolamento didattico del CdS, l'accesso all'esame è subordinato al superamento degli esami ivi indicati come propedeutici.

Sono consentite assenze per non più del 30% delle ore complessive di lezione, valutate in tutte le forme di espletamento.

Parte teorica:

Modulo 1 - Fondamenti delle Biotecnologie Farmaceutiche

• Definizione delle biotecnologie farmaceutiche: confluenze multidisciplinari nelle biotecnologie.
• Sviluppo dei processi biotecnologici e delle “biotechnology companies”.
• Tecnologia del DNA ricombinante. Produzione su larga scala di proteine ricombinanti: progettazione e produzione di farmaci biotecnologici.
• Manipolazione dell’espressione genica nei procarioti. Produzione di proteine ricombinanti in cellule eucariotiche.
• Tecniche analitiche e di purificazione di macromolecole biologiche.

Modulo 2 – Proteine ad uso terapeutico

• Insulina e analoghi dell’insulina.
• Agonisti del GLP-1 (incretino-mimetici).
• Fattori di crescita emopoietici: G-CSF, GM-CSF, EPO, IL-2.
• Interferoni.

Modulo 3 - Oligonucleotidi (ON)

• La “medicinal chemistry” degli ON, farmacocinetica e tossicologia.
• Antisenso.
• Anti-gene.
• Ribozimi.
• Aptameri.
• Decoy.

Argomenti di approfondimento

• RNA-interference.
• Micro-RNA.
• Editing genomico mediante CRISPR/Cas9.
• Vaccini.
• Anticorpi monoclonali.
• Terapie CAR-T.

Attività di laboratorio

• Trasformazione batterica, selezione e valutazione dell’espressione genica.
• Estrazione e purificazione del prodotto proteico.
• Propagazione, caratterizzazione ed amplificazione del costrutto di trasformazione.
• Bioinformatica strutturale: visualizzazione e manipolazione di macromolecole mediante software di grafica molecolare.

1. Durante la lezione verranno indicati i testi più appropriati per lo studio dell'argomento trattato.
2. Materiale Didattico fornito dal docente: https://studium.unict.it/dokeos/2026/
3. D. J. A. Crommelin & R. D. Sindelar, BIOTECNOLOGIE FARMACEUTICHE, Zanichelli.
4. B. R. Glick, J. J. Pasternak, BIOTECNOLOGIA MOLECOLARE, Zanichelli.
5. M. L. Calabrò, Compendio di BIOTECNOLOGIE FARMACEUTICHE, EdiSES.
6. A. Maggi, BIOTECNOLOGIE FARMACOLOGICHE, MASSON.
7. E. Vegeto, A. Maggi, P. Minghetti, FARMACI BIOTECNOLOGICI: aspetti farmacologici e clinici, Casa Editrice Ambrosiana.
8. T. A. Brown, Biotecnologie molecolari: Principi e tecniche, Seconda edizione italiana, Zanichelli.
9. G. A. Petsko, D. Ringe, Struttura e funzione delle proteine, Zanichelli.
10. D. J. A. Crommelin, R. D. Sindelar, B. Meibohm. Pharmaceutical Biotechnology: Fundamentals and Applications, Fifth Edition.  Springer.
11. G. Walsh. Pharmaceutical Biotechnology: Concepts and Applications, Wiley.
12. T. Brown & Tom Brown (Jnr). Nucleic Acids Book, Atdbio. https://atdbio.com/nucleic-acids-book
13. J. Sambrook, E. F. Fritsch, T. Maniatis, Molecular cloning: A laboratory manual, Second edition, Cold Spring Harbor Laboratory Press.

L'apprendimento verrà verificato mediante colloquio orale, finalizzato ad accertare:

• il possesso delle conoscenze teoriche fondamentali delle biotecnologie farmaceutiche, della tecnologia del DNA ricombinante, dell'espressione genica e delle principali strategie di produzione di farmaci biotecnologici, nonché del loro impiego clinico (Descrittore 1);
• la capacità di applicare i principi teorici e metodologici delle biotecnologie farmaceutiche all'interpretazione delle procedure sperimentali di trasformazione batterica, espressione genica, produzione e purificazione di proteine ricombinanti, analisi e manipolazione in silico di macromolecole, nonché all'analisi dei risultati ottenuti nelle attività di laboratorio (Descrittore 2);
• l'attitudine ad analizzare criticamente risultati sperimentali, dimostrando capacità nella scelta delle strategie biotecnologiche più appropriate, nella valutazione dei diversi sistemi di espressione di proteine ricombinanti e nell'interpretazione dei dati relativi la caratterizzazione di biomolecole terapeutiche (Descrittore 3);
• l'abilità di sintetizzare e discutere concetti, metodologie e applicazioni delle biotecnologie farmaceutiche utilizzando una terminologia scientifica appropriata e un linguaggio tecnico corretto, con particolare riferimento ai farmaci biotecnologici (Descrittore 4);
•  la capacità di integrare autonomamente le conoscenze acquisite durante il corso e di collegare aspetti biologici, biochimici, farmacologici e chimico-farmaceutici coinvolti nello sviluppo dei farmaci biotecnologici (Descrittore 5).

Generalmente il colloquio prevede 1 domanda tra 2 degli argomenti di approfondimento scelti e 3 domande riguardanti differenti parti del programma (1 per modulo) e ha una durata orientativa di 40-60 minuti.

La verifica dell'apprendimento potrà essere effettuata anche per via telematica, qualora le condizioni lo dovessero richiedere.

CRITERI DI VALUTAZIONE

L'esame finale sarà valutato tenendo conto dei seguenti aspetti:

Conoscenze e Comprensione

• correttezza delle conoscenze teoriche relative alle biotecnologie farmaceutiche, alla tecnologia del DNA ricombinante e ai processi di sviluppo dei farmaci biotecnologici;
• completezza delle informazioni fornite sui meccanismi biologici e sulle metodologie biotecnologiche trattate nel corso;
• capacità di individuare e descrivere i principi biologici, biochimici e chimico-farmaceutici alla base della produzione e caratterizzazione di biomolecole terapeutiche.

Capacità Applicative

• capacità di applicare le conoscenze teoriche all'interpretazione delle metodiche sperimentali utilizzate nelle attività di laboratorio;
• capacità di interpretare dati derivanti da esperimenti di trasformazione batterica, espressione genica, produzione e purificazione di proteine ricombinanti;
• capacità di risolvere problematiche inerenti alla progettazione, produzione e caratterizzazione di farmaci biotecnologici.

Autonomia di Giudizio

• capacità di analizzare criticamente i risultati sperimentali ottenuti;
• individuazione di eventuali criticità o limiti nei processi biotecnologici studiati;
• valutazione dell'efficacia delle strategie sperimentali e produttive adottate per l'ottenimento di proteine terapeutiche.

Abilità Comunicative

• corretto utilizzo della terminologia scientifica propria delle biotecnologie farmaceutiche;
• chiarezza e coerenza nell'esposizione di concetti, metodologie e applicazioni biotecnologiche;
• capacità di collegare in modo organico aspetti biologici, biochimici, farmacologici e chimico-farmaceutici.

Capacità di Apprendimento

• capacità di integrare conoscenze provenienti dalle diverse parti del programma e dalle discipline propedeutiche;
• utilizzo appropriato di fonti bibliografiche specialistiche e della documentazione scientifica di riferimento;
• capacità di aggiornamento autonomo su nuove tecnologie e sui più recenti sviluppi nel campo delle biotecnologie farmaceutiche e dei farmaci biotecnologici.

ATTRIBUZIONE DEL VOTO

La votazione è espressa in trentesimi secondo il seguente schema:

Esame non superato: lo studente non possiede la conoscenza minima richiesta dei contenuti principali dell’insegnamento e mostra una scarsa proprietà di linguaggio tecnico.

Voto 18-21: lo studente possiede la conoscenza essenziale degli argomenti con modesta capacità di integrazione critica e impiega un linguaggio scientifico semplice ma sostanzialmente corretto.

Voto 22-25: lo studente dimostra una discreta conoscenza degli argomenti con adeguata capacità di collegamento e di impiego di un buon linguaggio tecnico.

Voto 26-28: lo studente dimostra una buona padronanza dei contenuti e corretta applicazione delle conoscenze acquisite con l’utilizzo di un linguaggio tecnico adeguato.

Voto 29-30 e lode: lo studente possiede conoscenza approfondita degli argomenti, elevata capacità critica, autonomia di giudizio e piena padronanza della terminologia specialistica.

Informazioni per studenti con disabilità e/o DSA:

A garanzia di pari opportunità e nel rispetto delle leggi vigenti, gli studenti interessati possono chiedere un colloquio personale in modo da programmare eventuali misure compensative e/o dispensative, in base agli obiettivi didattici ed alle specifiche esigenze.

È possibile rivolgersi alla prof.ssa Santina Chiechio (santina.chiechio@unict.it), docente referente CInAP (Centro per l'Inclusione Attiva e Partecipata - Servizi per le Disabilità e/o i DSA) del Dipartimento di Scienze del Farmaco e della Salute.

• Classificazione dei vaccini.
• Oligonucleotidi antisenso (ASO).
• Analoghi dell’insulina ad azione ultrarapida.
• Proteine di fusione.